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最近,美國美國食品藥品監督管理局(FDA)批準了卵巢癌新免疫療法的快速通道指定,以及HRAS突變頭頸鱗狀細胞癌和先前治療的甲狀腺癌的突破性指定。FDA還批準了ruxolitinib治療類固醇難治性慢性移植物抗宿主病的優先審查。晚期卵巢癌中的GEN-1快速通道指定FDA批準了用于治療晚期卵巢癌的GEN-1快速通道指定。GEN-1是一種DNA介導的白細胞介素-12 (IL-12)免疫療法,目前處于第二階段的研究。
2期OVATION 2試驗正在研究GEN-1和標準新輔助化療的組合用于新診斷的III/IV期卵巢癌患者。新輔助化療的目的是在三個化療周期后盡可能縮小腫瘤,以達到最佳的手術切除效果。新輔助化療后,患者接受間隔腫瘤切除手術,隨后接受3個周期的輔助化療和每周最多9次額外的GEN-1治療,目的是延緩疾病進展和提高總生存率。OVATION 2是一項開放標簽、1:1隨機試驗。當比較治療組和對照組時,80%的患者顯示無進展生存期(主要終點)有33%的改善。在已完成的Ib期劑量增加OVATION I研究中,患者表現出良好的客觀緩解率,高劑量組100%的患者表現出完全或部分緩解,低劑量組67%的患者表現出完全或部分緩解。此外,高劑量組的R0切除率為88%,而低劑量組僅為33%。頭頸部鱗狀細胞癌Tipfarnib突破性治療指定FDA授予Tipfarnib突破性治療指定用于治療復發或轉移的HRAS突變頭頸部鱗狀細胞癌患者,鉑類化療后突變等位基因頻率20%。
RUN-HN是一項2期臨床試驗,旨在評估替皮法尼治療復發性或轉移性HRAS突變頭頸鱗狀細胞癌的療效。實驗數據顯示,18例可評估患者的總緩解率為50%,中位無進展生存期為5.9個月,中位總生存期為15.4個月。Cabozantinib被指定為突破性治療,FDA授予Cabozantinib(卡波替尼)為突破性治療指定,用于在過去治療中對放射性碘難治的分化型甲狀腺癌患者。作為分化型甲狀腺癌患者的潛在治療方案,這些患者在前期治療后有所進展,對放射性碘(如果放射性碘合適)難治。在一項計劃的中期分析中,3期COSMIC-311關鍵試驗達到了它們的主要共同終點,表明與安慰劑相比,卡波扎替尼將疾病進展或死亡的風險降低了78%??úㄙ澨婺岬陌踩耘c之前觀察到的一致。
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